小儿慢性肉芽肿病治疗

(一)治疗

重点在预防和治疗感染，一旦发生感染，应立即用广谱抗生素，以双氯西林(双氯青霉素)，头孢三代和利福平更有效，近来发现磺胺异噁唑能促进患儿吞噬细胞的杀菌能力，白细胞介素-α也可增强中性粒细胞杀菌力，此外输注白细胞及骨髓移植对此病有益，非格司亭(粒系集落刺激因子)可减少感染或缩短病程，终归不能长久应用，肾上腺皮质激素不宜使用，它可加重粒细胞功能缺陷。

1.抗生素治疗： 抗生素治疗CGD患者的主要目的是预防和治愈感染病灶，可常规使用磺胺或其他抗生素预防感染，CGD患者一旦发生感染需要进一步强有力的抗感染治疗，包括发现致病菌和药物敏感试验。

2.阻塞性病变的治疗： 抗生素和口服激素治疗可缓解胃肠道阻塞和泌尿道阻塞症状，外科手术可用于治疗CGD患者的阻塞性病变，但术后并发症较为常见，柳氮磺吡啶(水杨酸偶氮磺胺吡啶)可用于治疗胃幽门阻塞。

3.白细胞输入和输血治疗： 输血可纠正持续重症感染导致的贫血，输注白细胞可用于控制危及生命的感染，有报道称输注白细胞与干扰素联合使用，成功治愈CGD患者并发多发性肝脓肿。

4.干扰素治疗： 人重组干扰素-γ可增加NADPH氧化酶活性，明显降低感染发生频率和严重程度，用量为重组人干扰素-γ50U/m2，皮下注射，每周3次。

5.基因治疗和骨髓移植： 患者的造血干细胞转染反转录病毒包装的野生靶基因，可在体外分化为成熟的中性粒细胞和单核细胞，其NADPH氧化酶活性得到纠正，干细胞成功移植后可提高患儿循环NBT阳性细胞，改善患儿的临床症状。

(二)预后

病程一般5～7年，女性预后好，近30年来，CGD患者的生活质量得到很大提高，但严重的细菌感染和真菌感染依旧是CGD患者的主要问题。