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小儿假肥大型肌营养不良治疗
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小儿假肥大型肌营养不良治疗

易感人群:儿童

就诊科室:内科,神经内科

症状表现:易跌倒,下蹲困难,心律失常,心力衰竭

传播方式:无传染性

(一)治疗

1.药物治疗 常用的药物有:维生素E、肌苷、三磷腺苷以及中药等。利用肾上腺皮质激素和联苯双酯等可降低血清酶水平。有人提出早期给予乳酸钠,可增强患者的肌力。此外,用钙拮抗药维拉帕米治疗也有一定效果。但上述治疗只能延缓病情的发展,并不能根本治愈疾病。

2.支持治疗 为保持肌肉功能及预防挛缩,进行适度运动甚为重要,不宜久卧床上。对症治疗包括肌肉、关节被动运动和按摩,注意并防止并发症。

3.外科治疗 DMD患者常发展为进行性脊柱侧弯,常需行脊柱后融合术。

4.基因治疗 DMD基因治疗从质粒直接注射到应用不同类型的载体组装的DMD基因转染,在动物实验中取得了成功,在动物骨骼肌中dystrophin进行表达。在寻找合适载体方面也进行了广泛研究,目前仍然在寻找最合适的载体,提高表达效率,克服免疫排斥反应,离临床应用尚有很大距离。

也有报道“基因外科技术”,即应用人工合成的寡核苷酸定向到达dystrophin基因突变位置,产生1个杂交分子,并被DNA修复酶识别,以修复突变的基因,从肌肉水平得到了成功。成肌细胞移植的临床效果仍然存在可疑之处,其移植后阳性纤维的出现率仅占肌纤维的4.2%。骨髓干细胞移植的实验研究证明能部分恢复 。

(二)预后

DMD预后不良,随着疾病的进展,出现关节挛缩,功能受限(尤其是踝、髋关节),脊柱侧弯较多见,一般在12岁左右发展为依靠轮椅生活。大多于20岁左右因并发呼吸衰竭或心力衰竭而死亡。BMD则预后良好,病程较长,通常可活至中年。

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